Il 17 dicembre, l’Agenzia del farmaco Europea (European Medicines Agency, EMA) ha negato l’autorizzazione alla commercializzazione di Aduhelm (Aducanumab) il primo trattamento che, diversamente dai farmaci sintomatici attualmente in commercio, agisce direttamente sulle cause della malattia di Alzheimer riducendo l’amiloidosi cerebrale.
Il parere si basa sull’analisi dei risultati presentati da Biogen, la casa farmaceutica produttrice, relativi ai due studi principali su oltre 3.000 pazienti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. Riportiamo per esteso le motivazioni che accompagnano il parere, fruibile al seguente link (https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/aduhelm).
L’Agenzia europea ha osservato che anche se Aduhelm riduce l’accumulo di Beta-amiloide nel cervello, il legame tra questo effetto e il miglioramento clinico non è ancora stabilito. I risultati dei due studi principali sono stati contrastanti e non hanno mostrato nel complesso che Aduhelm fosse efficace nel trattamento di adulti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. Inoltre, gli studi non hanno dimostrato che il farmaco fosse sufficientemente sicuro, poiché le immagini delle scansioni cerebrali di alcuni pazienti hanno mostrato anomalie suggestive di gonfiore o sanguinamento, che potrebbero potenzialmente causare danni. Inoltre, non è chiaro se queste anomalie possano essere adeguatamente monitorate e gestite nella pratica clinica.
Perché il parere di EMA differisce da quello espresso da Food and Drug Administration (FDA, agenzia del farmaco americana) a giugno?
L’approvazione della FDA si basa su un percorso diverso, l’approvazione con procedura accelerata, tiene conto dell’effetto del farmaco su un marcatore surrogato (secondario) che si ritiene possa predire il beneficio clinico. Sulla base dei risultati dei due studi, che hanno dimostrato l’efficacia di Aduhelm nella riduzione dell’amiloide (obiettivo secondario dello studio), la FDA ha quindi ritenuto “ragionevolmente probabile” che il farmaco possa apportare un beneficio clinico (obiettivo primario dello studio). Per verificare che il farmaco porti ad un beneficio clinico, la FDA ha richiesto uno studio post-approvazione, che dovrebbe prendere avvio in alcuni centri sperimentali americani selezionati a partire da maggio 2022.
EMA, basandosi principalmente sugli incerti risultati relativi all’obiettivo primario, ha ritenuto che i benefici di Aduhelm non superassero i rischi e ha espresso parere negativo all’autorizzazione alla commercializzazione.
Biogen ha già dichiarato che chiederà un riesame dopo il parere negativo ed EMA dovrà fornire una risposta definitiva entro 60 giorni.
“per gli europei colpiti dal morbo di Alzheimer, la mancanza di opzioni per curare le sue fasi iniziali si fa sentire ogni giorno”, ha affermato Priya Singhal, capo ad interim della ricerca e sviluppo di Biogen. “Più aspettiamo, più persone progrediranno verso una demenza più avanzata e potremmo perdere l’opportunità di curarle potenzialmente”.
